De izquierda a derecha: Kevin B. Mahoney, Director General del Sistema de Salud de la Universidad de Pensilvania, Drew Weissman, MD, PhD, Director del Instituto de Innovación del ARN, Universidad de Pensilvania , Jax Bari, Pennsylvanian con celiaquía y cofundador de Celiac Journey, Jilian Melamed, PhD,becaria postdoctoral de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, Senadora Amanda M. Cappelletti, Distrito Diecisiete del Senado, Jonathan Epstein , MD, Vicepresidente Ejecutivo Interino de la Universidad de Pensilvania para el Sistema de Salud y Decano de la Facultad de Medicina Perelman,
En la foto: Penn Institute for RNA Innovation para la presentación de una subvención estatal el 18 de noviembre de 2024.
Filadelfia, PA - 18 de noviembre de 2024 - La senadora Amanda M. Cappelletti (D-Montgomery/Delaware) ha presentado hoy una subvención estatal de 375.000 dólares al Penn Institute for RNA Innovation para la investigación relacionada con la enfermedad celíaca. La financiación apoyará la investigación sobre cómo podría utilizarse la terapéutica del ARN para prevenir la celiaquía.
"Dirigir la financiación estatal a la investigación científica es una de las formas más significativas en que podemos utilizar nuestros recursos", dijo el senador Cappelletti. "Sé que muchas familias de Pensilvania luchan por vivir con un diagnóstico de celiaquía e investigaciones como ésta pueden llevar a resultados que cambien sus vidas. Estoy orgulloso de tener tantos innovadores trabajando en nuestra Commonwealth y espero ver el buen trabajo que sale de este premio de subvención.
El laboratorio de investigación está dirigido por Drew Weissman, doctor en Medicina e investigador de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, galardonado con el Premio Nobel y más conocido por sus contribuciones a la biología del ARN y las vacunas de ARNm COVID-19.
"Nuestra investigación sobre cómo podría tratarse la celiaquía con ARN representa una nueva era de la investigación", afirmó Weissman. "Creemos que el ARN no sólo puede reactivar los sistemas inmunitarios para proteger contra enfermedades infecciosas como la COVID, sino que puede adaptarse para solucionar enfermedades autoinmunes como la celiaquía y prevenir reacciones alérgicas."
La celiaquía es una enfermedad autoinmune que se desencadena por el consumo de gluten y provoca daños en el intestino delgado. Los síntomas varían, pero pueden incluir diarrea, fatiga, dolores de cabeza, niebla cerebral y más.
Se calcula que 1 de cada 133 estadounidenses, es decir, aproximadamente el 1% de la población, es celíaco. Sin embargo, estudios de cribado recientes apuntan a una prevalencia potencialmente superior al 1% en Estados Unidos.
En Pensilvania, sabemos que muchas familias se ven afectadas por la celiaquía, incluida una familia del Distrito Diecisiete. La familia Bari incluye a Jax Bari, un niño de 11 años con enfermedad celíaca y estudiante de 6º curso en la William Penn Charter School de Filadelfia. Jax es el cofundador de Celiac Journey, una organización de defensa centrada en el paciente, con énfasis en contar la perspectiva pediátrica de 3,3 millones de celíacos estadounidenses. Jax ha hablado en el HHS Food is Medicine Summit, NIH's Impact of Diet on Mucosal Immunity and Immune-mediated Digestive Diseases, y ha sido honrado por el Senado del Estado de Pensilvania. Jax ha aparecido dos veces en el segmento #AmericaStrong del programa World News Tonight de la ABC con David Muir y en el programa TODAY de la NBC. La defensa de Jax y de la familia Bari fue crucial para conseguir esta financiación.
"Estoy agradecido por esta oportunidad de compartir mi experiencia vivida y mi objetivo: comer sin miedo", dijo Jax. "El único tratamiento para la celiaquía es una dieta estricta sin gluten de por vida, hasta ahora". dijo Jax con la esperanza de que investigaciones como ésta conduzcan a una cura.
El Penn Institute for RNA Innovation se dedica a la comprensión y el desarrollo de todo lo relacionado con el ARN y ayuda a formar colaboraciones que unifiquen y vinculen todos los elementos desde la ciencia básica basada en el ARN hasta las actividades terapéuticas.
Este proyecto de investigación impulsará las investigaciones sobre cómo podría utilizarse potencialmente la terapéutica del ARN para tratar enfermedades como la celiaquía, en la que el sistema inmunitario provoca daños en el organismo en lugar de protegerlo de las enfermedades.
"Los científicos de Penn Medicine han demostrado que la tecnología basada en el ARN puede dar lugar a nuevos y mejores tratamientos", declaró Kevin B. Mahoney, director ejecutivo del Sistema de Salud de la Universidad de Pensilvania. "En investigación, el camino de la idea a la innovación rara vez es una línea recta, y esta financiación ayudará a nuestros investigadores a seguir buscando las respuestas a las preguntas que podrían desbloquear el potencial de las terapias basadas en ARN para una serie de trastornos, incluida la enfermedad celíaca."
"Los grandes avances en el laboratorio se logran gracias a la dedicación de los científicos y al apoyo de quienes se preocupan por los avances médicos y por los afectados por la enfermedad, como un joven defensor extraordinario, Jax Bari, y su familia", declaró el Dr. Jonathan A. Epstein, Vicepresidente Ejecutivo Interino de la Universidad de Pensilvania para el Sistema de Salud y Decano de la Facultad de Medicina Perelman. "La financiación procedente de muchas fuentes, tanto públicas como privadas, impulsa nuevas innovaciones científicas que benefician a personas de todo el mundo".
Beyond Celiac informa de que el 49% de las personas con celiaquía han sacrificado experiencias vitales a causa de su dieta sin gluten/celiaquía. Además, el 49% de los niños celíacos presentan ansiedad, incluida ansiedad social y por separación, síntomas físicos, preocupación excesiva y pesimismo.
El senador Cappelletti ha sido uno de los principales defensores de los celíacos en el Senado, habiendo luchado para que se destinen fondos estatales al Hospital Infantil de Filadelfia para la investigación de la celiaquía y presentado proyectos de ley para que el etiquetado del gluten sea un requisito para los productos alimenticios y medicinales distribuidos en Pensilvania.
La presentación del cheque de hoy se ha grabado y puede verse aquí.
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